Die Europäische Kommission hat Scemblix (Asciminib) für die Behandlung erwachsener Patient:innen mit chronischer myeloischer Leukämie, die zuvor mit 2 oder mehr TKIs behandelt wurden, zugelassen, so der Hersteller Novartis in einer Pressemitteilung.

Die Zulassung des neuen Medikaments von Novartis basiert auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie ASCEMBL, in der Scemblix (Asciminib) die molekulare Ansprechrate im Vergleich zu Bosulif (Bosutinib) nahezu verdoppelte (25,5 % gegenüber 13,2 %) und die Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen nach 24 sowie 96 Wochen mehr als dreimal niedriger war (5,8 % gegenüber 21,1 %).

Der STAMP-Inhibitor (Specifically Target the ABL Myristol Pocket) Scemblix biete CML-Patient:innen, die mit Unverträglichkeit oder unzureichendem Ansprechen auf mindestens zwei vorherige TKI-Behandlungen reagiert haben, eine neue Therapieoption, erklärt der Hersteller, der derzeit Zulassungsanträge einreicht und zusätzliche Studien in anderen Bereichen durchführt. Scemblix sei die erste CML-Therapie in Europa, das speziell auf die Myristoyltasche von ABL und bietet damit einen neuartigen Behandlungsansatz für Patient:innen die eine Unverträglichkeit und/oder Resistenz gegenüber den derzeit auf dem Markt verfügbaren TKIs aufweisen.

"Bislang gab es für Patienten mit CML in Europa orale TKI-Therapien mit dem immer gleichen Wirkmechanismus. Patienten mit erheblichen Nebenwirkungen oder Resistenzen gegen diese Behandlungsoptionen wechselten oft zwischen diesen sehr ähnlichen Therapien, mit wenig Erfolg bei der Kontrolle der Krankheit oder der Verbesserung ihrer Lebensqualität. Die Zulassung von Scemblix in Europa ist ein Meilenstein zur rechten Zeit, der vielen Patienten helfen wird, neue Hoffnung für die Behandlung ihrer CML zu schöpfen", erklärt Dr. Andreas Hochhaus, Leiter der Abteilung für Hämatologie und Medizinische Onkologie am Universitätsklinikum Jena.

Die EG-Zulassung für Scemblix folgt auf eine positive Einschätzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in diesem Juni sowie die Einstufung von Scemblix als Arzneimittel für seltene Leiden. Sie gilt für alle 27 EU-Mitgliedstaaten sowie Island, Norwegen und Liechtenstein.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie ASCEMBL, in der Scemblix (Asciminib) die molekulare Ansprechrate im Vergleich zu Bosulif (Bosutinib) nahezu verdoppelt hatte, mit einer mehr als dreimal niedrigeren Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen (5,8% vs. 21,1%) nach 24 Wochen. Dies wurde nach 96  Wochen bestätigt, wo die MMR-Rate mit Scemblix mehr als doppelt so hoch war (37,6 %, 95 % CI: 29,99-45,65) im Vergleich zu Bosulif (15,8 %, 95 % KI: 8,43-25,96);  die Abbruchrate aufgrund von Nebenwirkungen lag bei 7,7 % für Scemblix und 26,3 % für Bosulif. Diese Daten wurden bei den Jahrestagungen der American Society for Clinical Oncology (ASCO) und der European Hematology Association (EHA) im Juni 2022 vorgestellt. Bei allen Patient:innen, die in der ASCEMBL-Studie und in der Phase-I-Studie mit Scemblix behandelt wurden, waren die häufigsten Nebenwirkungen (bei einer Inzidenz ≥ 20%) bei Patient:innen, die Asciminib erhielten, Schmerzen des Bewegungsapparats (37. 1%), Infektionen der oberen Atemwege (28,1%), Thrombozytopenie (27,5%), Müdigkeit (27,2%), Kopfschmerzen (24,2%), Arthralgie (21,6%), erhöhte Bauchspeicheldrüsenenzyme (21,3%), Bauchschmerzen (21,3%), Durchfall (20,5%) und Übelkeit (20,2%).